백토서팁, 새로운 병용요법으로 암 치료 패러다임 주도
"유의미한 임상 결과에 글로벌 제약사 관심 커져"
희귀난치성 질환으로 적응증 확대…대규모 투자 유치로 '투트랙' 가동
[아시아경제 박형수 기자] 메드팩토가 기관 투자가로부터 대규모 자금을 투자받아 치료제 개발을 서두르고 있다. 주요 파이프라인 가운데 하나인 '백토서팁(vactosertib)'에 대한 임상시험을 통해 자신감을 얻은 메드팩토는 내년 구체적인 성과를 낼 것으로 전망했다. 지난해 12월 상장한 뒤로 누구보다 바쁜 1년을 보낸 김성진 메드팩토 대표는 "다수의 세계적인 제약사가 백토서팁에 높은 관심을 보이고 있다"며 "백토서팁의 높은 기술력을 인정받으면서 부가가치 창출과 주주 가치 제고로 이어질 수 있도록 노력할 것"이라고 밝혔다.
지난해 12월19일 코스닥 시장에 상장한 메드팩토는 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 여파에도 적지 않은 성과를 올렸다. 지난 5월 미국 임상종양학회(ASCO)를 시작으로 유럽종양학회(ESMO) 등 다수의 학회에 참석해 데스모이드 종양, 위암, 비소세포폐암 치료를 위한 백토서팁의 병용투여 임상 결과를 공개했다. 기존 치료제의 단독요법 대비 백토서팁과 병용투여 했을 때 치료 효과가 좋다는 것을 확인했다.
◆백토서팁, 주요 항암치료제 병용요법 효과 확인= 메드팩토는 백토서팁에 대해서 대장암, 위암, 폐암 등 다수의 암종을 적응증으로 연구자 임상 포함 총 11건의 병용 임상을 진행하고 있다. 임상시험이 계획했던 대로 순항하면서 자금 유치도 원활하게 이뤄지고 있다. 최근 희귀난치성 질환 허가용 임상 진행을 위한 자금 확보 목적으로 전환우선주(CPS)와 전환사채(CB)를 발행하기로 했다. 약 1000억원을 사모로 조달해 면역항암제 병용 임상은 향후 기술이전을 통한 상업화를 진행하는 것과 함께 데스모이드 종양에 대해서도 자체 글로벌 임상 2상을 진행할 여력이 생겼다.
백토서팁은 종양 성장인자인 티지에프베타1(TGF-β1) 신호 전달을 억제한다. TGF-β1은 평소 정상 세포의 증식을 억제하는 역할을 하지만 암세포에서는 변이로 인해 세포 성장을 억제하지 못한다. 암세포가 TGF-β1을 과도하게 생산해 암 진행을 촉진한다.
김성진 대표는 백토서팁에 대해 "TGF-β1의 신호 전달 과정을 억제하는 물질"이라며 "다양한 항암제가 암세포를 효율적으로 공격할 수 있도록 돕는 역할을 하며 면역세포를 활성화해 암세포 살상 효과를 높여준다"고 소개했다.
이어 "모든 암 치료제와 병용 투여가 가능한 차세대 항암제로 자리 잡을 것"이라며 "지난달 미국 면역항암학회(SITC)에서 비소세포폐암 환자 대상의 백토서팁과 임핀지의 병용 투여 임상시험 2a상 중간 결과 고무적인 수치를 확인했다"고 강조했다.
PD-L1 발현율 25% 이상인 환자의 객관적 반응률(ORR)은 57.1%를 기록했다. 임핀지 단독 투여했을 때 19.8% 대비 획기적으로 개선된 수치다.
김 대표는 "임핀지가 단독 투여로는 2차 치료제로 승인받지 못했으나 병용 투여시 승인받을 가능성이 커질 것"이라며 "무진행 생존기간 중앙값은 4.7개월을 기록해 임핀지 단독 투여시 1.7개월보다 환자 생존기간을 연장하는 데도 효과가 있었다"고 설명했다.
메드팩토는 고무적인 임상 중간 결과를 바탕으로 세계적인 제약사와 기술이전 협상을 진행한다. 다음달 열리는 미국 'JP모건 바이오 헬스케어 콘퍼런스'에 초청받았다. 현재까지 발표한 다수 임상 데이터를 토대로 본격적인 기술이전 협상이 이뤄질 것으로 김 대표는 예상했다.
그는 "내년 상반기에는 미국임상종양학회(ASCO)에도 참가할 계획"이라며 "메드팩토는 ASCO서 대장암 관련 임상 결과를, 유럽종양학회(ESMO)에서는 면역항암제 '키트루다'와 병용 임상 중인 비소세포폐암 1차 치료제 중간 결과를 발표할 예정"이라고 말했다.
비소세포폐암 환자 대상의 백토서팁-임핀지 병용 임상 2a상 결과는 내년 9월 미국 면역항암학회(SITC)에서 최종 공개한다.
◆본격적인 희귀질환 시장 공략= 기존 치료제 개발 일정을 소화하는 가운데 희귀 암종에 대한 적응증 확대를 위한 절차도 진행한다. 메드팩토는 백토서팁의 병용요법에 대해 희귀 암종으로도 적응증을 확대한다. 내년 상반기 중 데스모이드 종양에 대한 미국 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 받는 것을 목표로 하고 있다. 한국과 미국 등 다국가 임상을 진행한다.
김 대표는 "희귀난치성 치료제는 개발 과정에서의 다양한 혜택과 약가, 독점권 등 인센티브를 받을 수 있다"며 "소수 환자 대상의 임상 2상 결과만으로도 조기 시판이 가능해 제약 업계에서 주목하는 시장"이라고 소개했다. 아울러 "영국 제약사인 아스트라제네카가 미국 희귀난치성 질환 전문제약사인 알렉시온을 390억달러(약 42조원)에 인수했다"며 "희귀의약품 시장에 관한 관심은 점차 커지고 있다"고 했다.
생명공학정책연구센터의 발표에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장 규모는 2019년 이후 연평균 9% 성장해 2024년에는 2230억 달러(약 262조원) 규모로 확대될 것으로 전망했다. 아시아와 태평양의 연평균 성장률은 9.9%를 기록할 것으로 예측했다.
김 대표는 "현재 진행 중인 주요 임상은 대다수 내년에 마무리 단계에 진입한다"며 "희귀질환에 관한 연구에서 치료 효과를 기대할 수 있는 성과가 나오는 점도 고무적이다"고 강조했다.
이어 "메드팩토는 미국 내 현지법인을 설립할 계획"이라며 "백토서팁의 기술이전이 가시화되는 상황에서 메드팩토의 미국법인은 글로벌 사업의 축을 담당하게 될 것"이라고 전망했다.
미국법인은 미국뿐만 아니라 다국적 허가용 임상을 추진하기 위한 글로벌 거점으로 활용할 계획이다. 데스모이드 종양 등 희귀질환에 대한 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 위한 작업도 탄력을 받을 것으로 기대했다.