[아시아경제 박형수 기자] 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 세계적 석학인 폴 하마츠 미국 샌프란시스코 캘리포니아대(UCSF) 교수와 토라유키 오쿠야마 사이타마 의과대 교수를 과학자문위원회(SAB) 위원으로 영입했다고 22일 밝혔다.
희귀질환 치료제를 연구개발하는 데 희귀질환 분야에서 폭넓은 경험과 전문성을 쌓은 의료진 자문이 더해질 것으로 기대했다. 내년에 시작하는 글로벌 임상 설계와 시행에 대해 자문받을 예정이다.
폴 하마츠 교수는 미국 하버드대 의과대에서 12년간 재직한 뮤코다당증(MPS) 분야 전문가다. 뮤코다당증 2형, 뮤코다당증 6형, 기타 희귀성 대사질환 등을 비롯한 200여편의 논문을 발표했다. 뮤코다당증 및 기타 리소좀저장질환(LSD)에 대한 치료제 개발을 위한 임상시험을 주도하고 5개 신약을 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받았다. 노벨파마가 연구 중인 뮤코다당증 3A형이나 뮤코다당증 4B형과 같은 유형인 뮤코다당증 4A형 치료제인 비미짐(Vimizim)의 임상시험을 주도했다.
토라유키 오쿠야마 교수는 사이타마의과대 특임교수로 재직 중이다. 일본선천대사이상학회 이사장과 도쿄의과치과대 임상교수를 역임한 희귀질환 분야 권위자다. 헌터증후군 뇌실투여법(ICV)에 대한 임상시험을 주도해 일본 후생성 승인을 받은 바 있다.
박찬호 노벨파마 대표는 "저명한 소아희귀질환 분야 전문가가 노벨파마 SAB에 합류함으로써 신약 개발에 더욱 속도가 붙을 것으로 기대한다"고 말했다.
두 석학은 "대안이 없는 희귀질환 환자들에게 혁신적인 희귀질환 치료제를 개발 및 제공하기 위해 노벨파마 연구진과 긴밀히 협력할 것"이라고 전했다.
노벨파마는 희귀 소아질병 치료제를 주로 개발하는 바이오벤처다. 희귀질환 치료제인 헌터라제를 개발한 연구진이 주축이 되어 설립했다. 현재 산필리포증후군 A형, 모르퀴오증후군 B형, GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 극희귀질환을 주요 타겟으로 혁신신약을 개발 중이다.