[아시아경제 유현석 기자] 셀리버리는 글로벌 제약사 다케다(TAKEDA)와 공동으로 개발한 프리드리히 운동실조증(Friedreich Ataxia: FRDA) 치료신약의 최종 치료효능 평가시험이 현재 긍정적으로 진행되고 있다는 중간보고를 수령했다고 28일 밝혔다.
셀리버리 TSDT 플랫폼기술이 적용돼 개발된 세포·조직투과성 프라탁신 단백질(CP-FXN) 치료신약은 내부 실험서 심장이 비대해지고 피를 제대로 뿜어 내지 못하는 형질전환 동물모델에서 생명연장 치료효능이 확인된 바 있다. 이 유전병은 일반 정상인의 10~15% 수준의 생존기간을 나타낸다. 결국 청소년기를 넘기지 못하는 치명적 선천성 유전질환이며 치료법은 현재로선 없다고 알려졌다.
현재 선천적 비대성 심근증을 유발하는 이 치명적 유전병의 치료제를 공동개발 하는 파트너사인 다케다가 CP-FXN 치료신약을 셀리버리로부터 물질이전계약(MTA) 및 마일스톤 3단계 계약에 의거해 직접 일본에서 치료효능 평가시험을 진행 중이다. 지금까지의 실험결과를 최근 통보 받았다고 회사 측 공동개발 책임자는 설명했다.
셀리버리는 “선천적 비대성 심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN 단백질제제를 정맥주사로 투여해 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등 눈에 보이는 임상소견을 관찰하게 된다"며 "이 모든 시험이 완료되면, 모든 개체들의 혈장 및 뇌, 심장, 간 등 주요장기에서의 약동학 및 약력학(PK/PD)을 분석해 최종적으로 프리드리히 운동실조증 치료효능이 있는지를 종합적이며 정량적으로 평가하게 된다”고 말했다.
이어 "현재까지 치료효능 평가시험이 일본에서 정상적으로 진행되고 있으며, 실험개체들이 모두 다 건강하고, 몸무게가 줄어들지 않고 있으며, 죽은 개체가 없다"며 "2~3주가 골든타임 일 것으로 예상되는데 이 기간을 죽지 않고 생존하며 무사히 넘긴다면, 이 무서운 유전병에 대한 새로운 신약이 탄생하게 되는 것"이라고 강조했다.
조대웅 대표는 "신약은 최종 성공하기까지 섣부른 판단은 금물이고, 아직 치료효능 시험이 진행 중 이므로 신중해야 하지만 현재까지 아무런 문제없이 잘 진행되어 있다는 점이 중요하고, 앞으로도 잘 진행될 것으로 기대하며 최선을 다 할 것"이라며 "치료효능 검증이 완료되면 후보물질에 대한 라이센싱 아웃(L/O) 뿐 만 아니라, 약리물질을 생체 내 병든 세포 안으로 전송 시킬 수 있는 TSDT 플랫폼 원천기술에 대한 비독점적 기술수출도 동반 기대하고 있다"고 강조했다.