[아시아경제 유현석 기자] 셀리버리는 글로벌 제약사인 다케다(TAKEDA)와 진행하고 있는 '프리드리히 운동실조증'(Friedreich Ataxia: FRDA) 치료신약 공동개발 프로젝트의 치료효능 평가시험 최종결과를 전달 받았다고 11일 밝혔다.
프리드리히 운동실조증은 유전적 이상에 의한 프라탁신 (Frataxin: FXN) 단백질 결핍으로 인해 발병한다. 에너지를 많이 필요로 하는 뇌신경세포(neuron)와 심장근육세포(cardiomyocyte)의 손상으로 대개 10세 전후에 척수 신경조직의 퇴화와 뇌 기능이상으로 인한 보행·운동실조증이 발병해 걷지 못하게 된다. 또 심장근육 세포의 에너지 생산저하로 인해 비대성 심근증(Hypertrophic Cardiomyopathy)이 발병해 이로 인한 심부전(heart failure) 및 심장 부정맥(arrhythmia)으로 청년기를 못 넘기고 조기사망에 이르는 선천적 유전질환(inherited genetic disease)이다.
현재, 프리드리히 운동실조증에 대한 특별한 치료법은 없고 대증요법과 재활치료 등이 전부다. 프리드리히 운동실조증에 대한 신약 공동개발은 2년 전부터 시작됐다. 셀리버리의 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술 (TSDT) 플랫폼을 적용해 세포·조직투과성 프라탁신(CP-FXN)이 개발됐다.
이번 치료효능 평가시험은 공동개발 프로젝트의 최종단계인 마일스톤 3단계에 명시된 실험이다. 일본 제3의 위탁연구기관(CRO)이 CP-FXN의 치료효능을 객관적으로 평가했다. 이번 시험에는 프라탁신 단백질결핍 형질전환 동물모델이 사용됐다. 회사 관계자는 "생후 석달 이전에 모든 개체가 사망할 정도로 질병정도가 굉장히 심한 유전병 모델인데도, CP-FXN 투여 동물들이 12주차에서도 높은 생존율을 보이자 글로벌 제약사가 실험기간을 추가 연장했다"며 "그럼에도 불구하고, 계속해서 동일한 수의 실험동물들이 건강하게 생존해 더 이상의 추가연장은 의미 없다는 제약사의 판단 하에 실험을 최종 종료했다"고 말했다.
글로벌 제약사 측의 연구 책임자는 "이번 실험에 사용된 질환동물모델은 생후 2달째부터 죽기 시작해 100%의 치사율을 보이는 치명적 유전병(lethal genetic disease) 개체들"이라며 "셀리버리가 개발한 FRDA 치료신약 CP-FXN 투여로 인해 어떠한 결과가 나올지 아무도 몰랐다. 이번 생명연장, 생명보존 치료효능은 전혀 예상치 못했고, 설마 했는데 정말 놀라운 결과"라고 말했다.
셀리버리 공동개발 책임자는 “동일 유전병 동물모델에서 이 글로벌제약사가 그동안 개발하고 평가해 온 다른 치료제들의 치료효능 데이터들에 비해 CP-FXN이 월등한 결과를 보여줘 더 놀라는 것 같다”며 “이 평가결과가 CP-FXN의 가치를 정확히 나타내어 라이센싱 협상 및 계약의 규모를 더욱 키워줄 것으로 크게 기대하고 있다” 라고 강조했다.
공동개발 파트너인 글로벌 제약사의 총괄책임자는 "CP-FXN의 라이센싱인(L/I) 계약은 셀리버리와의 첫 계약"이라며 "TSDT 원천 플랫폼기술을 비독점적(non-exclusive) 으로 L/I 해와서, 우리 핵심 질병분야인 뇌질환, 항암 및 희귀질환 분야에 새롭게 적용하고 거기서 도출될 새로운 신약치료후보물질에 대한 연속적인 상업(commercial) L/I을 더 기대하고 있다"고 설명했다.