닥터노아바이오텍(대표이사 이지현)은 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제로 개발 중인 복합신약 NDC-011이 지난달 28일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 11일 밝혔다.
또한 NDC-011의 효능에 대한 우수한 비임상 연구 결과를 인정받아 세계적으로 권위있는 미국 신경치료학회 국제 저널 ‘Neurotherapeutics’온라인판에 지난 2일 게재됐다.
닥터노아바이오텍 주식회사가 자체 보유한 인공지능 신약 개발 플랫폼 ‘ARK’를 이용해 발굴한 복합신약 NDC-011은 항염증, 신경세포 및 근육세포 보호와 신경세포 분화 촉진 효능을 가지고 있다. ALS 실험 동물모델에서 운동기능 저하 지연, 운동 신경세포 손실 억제, 신경세포 분화 촉진, 실험 동물의 생존기간 연장효과가 확인됐다.
NDC-011이 우수한 비임상 결과(ALS 진행 억제, 생존기간 연장)를 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품으로 지정됨에 따라 향후 임상시험계획서 설계 자문, 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선심사, 독점 판매권 등 다양한 혜택을 받을 수 있게 돼 글로벌 신약 개발에 더욱 탄력을 받게 됐다. 또한 FDA 임상시험 진입을 위한 임상시험 사전미팅(Pre-IND meeting)신청이 완료돼 올해 내 미팅이 진행될 예정이다.
닥터노아바이오텍 관계자는 “NDC-011은 ALS의 진행 및 증상을 완화시키고 환자 생존기간을 연장시킬 것으로 기대하고 있으며 이번 희귀의약품 지정에 힘입어 미국 FDA 임상시험 신청에 더욱 속도를 내고 있다”고 말했다.
루게릭병으로 알려진 ALS는 운동신경 세포만 선택적으로 사멸되는 질환으로 발병하면 대뇌 피질의 상위운동신경세포(upper motor neuron)와 뇌간 및 척수의 아래운동신경세포(lower motor neuron) 모두가 점차적으로 파괴된다. 이에 따라 순차적으로 운동신경의 자극을 받지 못해 근육 쇠약이 나타나며 자발 운동 조절능력을 상실하게 돼 사망에 이르는 질병으로 통상 환자의 약 50%가 3~4년내 사망하는 것으로 알려져 있다.
현재 허가를 받아 처방되고 있는 ALS 치료제는 있으나 치료 효과가 기대에 미치지 못해 여전히 새로운 치료제의 개발이 절실한 상황이다.
한편 닥터노아바이오텍은 인공지능 기반 신약개발 전문기업으로 AI 기술로 개발된 약물을 가장 먼저 시장에 출시하겠다는 목표 아래 AI시스템·신약개발·임상개발·사업전략 등의 파트별 전문가들이 모여 약물 조합에 특화돼 있는 AI 기술을 구현해왔다.
지난 7월에는 뇌졸중 회복 치료제로 개발 중인 복합신약 ‘NDC-002’의 임상 1상을 성공리에 완료했고 미국 식품의약국(FDA)과 글로벌 임상 2상에 진입하기 위한 Pre-IND 미팅 신청을 완료했다.