피알지에스앤텍가 개발 중인 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제 '트리뉴민'이 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다.
22일 피알지에스앤텍에 따르면 이번 승인에 따라 국내 만 19세 이상 성인 NF2 환자들은 임상시험용 의약품인 트리뉴민을 실제 치료 목적으로 사용할 수 있게 됐다. 치료목적 사용승인은 생명을 위협하거나 중대한 질환을 앓고 있는 환자에게 적절한 치료 대안이 없는 경우 정식 허가 이전 단계의 의약품 사용을 제한적으로 허용하는 제도다.
트리뉴민은 NF2 질환의 병리기전을 직접 표적하는 세계 최초 저분자 치료제 후보물질이다. NF2 유전자 이상으로 인해 발생하는 비정상적인 TβR1과 RKIP 단백질 간 상호작용을 조절함으로써 종양의 발생과 성장을 억제하도록 설계됐다. 2024년 국내 임상 1/2a상 시험계획(IND) 승인을 획득했으며, 2025년에는 미국 FDA로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받았다. 또한 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD) 및 패스트트랙(Fast Track) 지정, 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정(OMPD)을 획득하며 글로벌 개발 경쟁력을 인정받고 있다.
현재 서울아산병원에서 임상 1/2a상을 진행 중이며, 임상 1상 계획상 최고 용량인 150mg까지 투여 및 평가를 완료했다. 회사는 현재 임상 2상 권장용량(RP2D) 확보를 위한 추가 용량상승 평가를 진행하고 있으며, 향후 확보될 안전성·약동학(PK)·초기 유효성 데이터를 바탕으로 임상 2상 개발에도 속도를 낼 계획이다.
박범준 피알지에스앤텍 대표는 "이번 치료목적 사용승인은 트리뉴민 개발 과정에서 축적된 과학적·임상적 근거가 실제 환자 치료 기회 확대로 이어졌다는 점에서 의미가 크다"며 "치료 옵션이 제한적인 NF2 환자들에게 새로운 가능성을 제공할 수 있도록 임상 개발과 글로벌 허가 전략을 지속 추진하겠다"고 말했다.