올리패스, RNA 치료제 설계기술 호주 특허 취득

[아시아경제 임정수 기자] RNA 치료제 플랫폼 기업 올리패스 ㈜가 세포핵 안에서 pre-mRNA를 결합해 엑손결손(Exon Skipping) 유도에 특화된 OliPass PNA(OPNA) 인공 유전자에 대한 물질 및 용도 특허가 호주에 등록됐다고 2일 밝혔다.

해당 기술은 미국, 유럽, 일본 등 전세계 주요 국가에서 특허가 출원된 상태다. 호주는 올해 초 싱가포르에서 특허 등록된 후 두 번째로 특허 등록된 국가다.

OPNA(OliPass PNA)는 세포 투과성이 우수한 인공 유전자로 올리패스 의 RNA 치료제 개발에 기반 물질로 사용된다. OPNA에 대한 원천 물질 특허는 미국, 일본, 유럽 주요 국가 등 전세계 30여 국가에 등록돼 있다. 이 원천 물질 특허에 따른 올리패스 의 독점적 권리는 2028년 3월까지 유효하다.

회사 관계자는 " 올리패스 의 모든 RNA 치료제 파이프라인은 pre-mRNA에 작용하는 OPNA에 기반한다”며 “이번 물질 및 용도 특허 취득에 따라 OPNA 물질에 대한 올리패스 의 실질적인 독점권은 2028년 3월에서 2036년 12월 말로 연장됐다"고 특허 취득의 의미를 설명했다.

올리패스 에 따르면 지난 수십 년간 통상적인 RNA 치료제에 사용된 인공 유전자는 세포 투과성이 미미해 임상 약효를 확보하기 위하여 과량 투약할 수 밖에 없었다. 이로 인해 간, 신장 그리고 면역 독성이 자주 발생했고, 이러한 안전성의 한계와 연간 수십 만 달러 수준의 약가로 RNA 치료제는 주로 희귀 질환용으로 개발돼 왔다.

이번에 신규 등록한 OPNA 특허에 따라 설계되는 올리패스 의 RNA 신약은 10 마이크로그램 내외의 임상 용량에서 치료 효능이 기대된다. 이는 기존 RNA 치료제와 비교해 만 배에서 10만 배 적은 임상 용량이다. 따라서, OPNA 플랫폼 기반 RNA 치료제는 안전성이 우수하고 저렴한 약가로 공급이 가능하다.

이러한 기술적 특성으로 인하여 올리패스 의 RNA 치료제 플랫폼은 희귀 질환 치료제 뿐만 아니라 거대 시장인 만성 질환 치료제 개발에 적합한 것으로 기대된다.